Последняя надежда

Для исследования выбрали людей с самой тяжелой формой диабета 1-го типа, которую отличает нечувствительность к гипогликемии. У таких пациентов нет предвестников резкого падения уровня сахара, отсутствуют характерные признаки, сигнализирующие о потребности в глюкозе. Это чревато внезапной потерей сознания, судорогами и даже смертью. Участникам испытания однократно вводилась инъекция стволовых клеток, преобразованных в островковые клетки поджелудочной железы. После введения они приживались в печени и начинали работать как собственные.

Островковые клетки регулируют уровень глюкозы в крови.

Впечатляющий результат

Уже через несколько месяцев после инъекции участники исследования стали нуждаться в меньшем количестве инсулина, а спустя год десяти из двенадцати человек он стал не нужен. Двум оставшимся требуются гораздо меньшие дозы, чем раньше. Эпизоды гипогликемии у большинства пациентов прекратились в течение первых 90 дней лечения.

Ложка дегтя

Для того чтобы новые клетки не были отвергнуты организмом, всем участникам пришлось начать прием иммунодепрессантов и, вероятно, потребуется принимать их всю оставшуюся жизнь, чтобы сохранить достигнутые в борьбе с диабетом результаты. Проблема в том, что подавление иммунной системы повышает риск инфекций и в долгосрочной перспективе увеличивает риск развития рака. Именно поэтому лечение инновационным препаратом в первую очередь оправдано для людей с самой тяжелой формой диабета.

Планы на будущее

Испытания продолжаются. Если они и дальше будут демонстрировать положительные результаты, Vertex Pharmaceuticals планирует подать заявку на одобрение препарата в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США уже в следующем году.

11 августа 2025